Esta terapia consiste en la inclusión de genes en el cuerpo del paciente con el fin
de solucionar alguna “deficiencia” en su genoma. Podemos decir que un “gen normal”
se inserta en las células del órgano defectuoso del paciente para sustituir un gen que
no funciona correctamente.
Sobre el papel esta estrategia se presenta, sin duda, como la solución perfectapara poder corregir enfermedades genéticas. Sin embargo, plantea aún muchos retos. Existen retos técnicos, ya que hay que llevar un gen a un tipo celular específico
y conseguir que éste se exprese de forma correcta. Pero también plantea problemas
de seguridad: los virus que hacen el papel de transportadores del gen, pueden causar
respuestas inmunológicas mortales o inducir el cáncer por su manera de integración en el ADN celular.
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